ژن درمانی

ژن‌ها شامل DNA هستند؛ ماده‌ای که بر بسیاری از ویژگی‌ها و عملکردهای بدن کنترل دارد. DNA نه تنها ویژگی‌های ظاهری مانند رنگ مو و قد را تعیین می‌کند، بلکه عملکردهای حیاتی مانند تنفس، حرکت و هضم غذا را نیز کنترل می‌کند. هنگامی که ژن‌ها به درستی کار نکنند، می‌توانند باعث بروز بیماری شوند و گاهی به این ژن‌ها جهش (Mutation) گفته می‌شود.

ژن‌درمانی یک روش درمانی پیشرفته زیست‌پزشکی است که با اصلاح ژن معیوب یا جایگزینی آن با ژن سالم، هدفش درمان بیماری یا تقویت توانایی بدن برای مقابله با بیماری‌ها است. این رویکرد به جای کنترل صرف علائم، علت ریشه‌ای بیماری را هدف قرار می‌دهد و نقص‌های مولکولی زمینه‌ای را اصلاح می‌کند. روش‌های ژن‌درمانی شامل خاموش‌سازی ژن معیوب، افزودن ژن سالم، ویرایش ژنوم یا جایگزینی ژن معیوب با ژن سالم است.

با توجه به اینکه مولکول‌های ژنتیکی مانند DNA و RNA اغلب بزرگ و باردار هستند و نمی‌توانند به‌طور مستقیم از غشای سلولی عبور کنند، برای انتقال آن‌ها به داخل سلول از سیستم‌های حمل یا حامل‌ها (Vectors) استفاده می‌شود. این حامل‌ها علاوه بر محافظت از ماده ژنتیکی در برابر تخریب، امکان ورود مؤثر و هدفمند آن به سلول‌های مورد نظر را فراهم می‌کنند. حامل‌ها به دو دسته اصلی تقسیم می‌شوند: ویروسی و غیرویروسی. در حامل‌های ویروسی، از ویروس‌هایی استفاده می‌شود که قابلیت بیماری‌زایی آن‌ها حذف شده است و تنها نقش انتقال ژن را دارند. نمونه‌های متداول شامل لنتی‌ویروس‌ها، آدنوویروس‌ها و آدنو-آسوسی‌شده ویروس‌ها (AAV) هستند که راندمان بالای انتقال و بیان طولانی‌مدت ژن را فراهم می‌کنند، هرچند نیازمند مراقبت‌های دقیق برای کنترل پاسخ ایمنی میزبان هستند. در حامل‌های غیرویروسی، از نانوذرات لیپیدی، پلیمرها یا نانوذرات معدنی استفاده می‌شود که ماده ژنتیکی را محصور کرده و به سلول هدایت می‌کنند. این سیستم‌ها مزایای قابل توجهی از جمله کاهش پاسخ ایمنی و سمیت ویروسی دارند و می‌توان آن‌ها را برای رسیدن به بافت‌های خاص هدفمند ساخت، اما معمولاً راندمان انتقال و مدت زمان بیان ژن در این روش کمتر از حامل‌های ویروسی است. انتخاب نوع حامل به نوع بیماری، هدف درمانی و ویژگی‌های ماده ژنتیکی بستگی دارد و بخش مهمی از طراحی هر رویکرد ژن‌درمانی را تشکیل می‌دهد.

ژن‌درمانی پتانسیل درمان طیف وسیعی از بیماری‌ها را دارد، از جمله: سرطان، فیبروز سیستیک، بیماری‌های قلبی، دیابت، هموفیلی، کم‌خونی داسی‌شکل، نقص‌های ایمنی ارثی و آتروفی عضلانی نخاعی (SMA). برخی از این روش‌ها تاکنون توسط سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) تأیید شده‌اند، مانند درمان برای سرطان، SMA، هموفیلی و کم‌خونی داسی‌شکل. با این حال، برای اکثر بیماران، ژن‌درمانی هنوز تنها به عنوان بخشی از مطالعات بالینی و کارآزمایی‌های درمانی در دسترس است.