داروی Amchepry که توسط Sumitomo Pharma و Racthera در توکیو توسعه یافته، برای درمان بیماری پارکینسون طراحی شده و تاکنون روی هفت بیمار آزمایش شده است.
در مقابل، ReHeart محصول شرکت Cuorips است که برای درمان نارسایی شدید قلبی ناشی از کاردیومیوپاتی ایسکمیک توسعه یافته و در هشت بیمار مورد بررسی قرار گرفته است.
هر دو مطالعه در فاز I/II و عمدتاً با هدف ارزیابی ایمنی انجام شدهاند. در مطالعه Amchepry که نتایج آن در سال ۲۰۲۵ منتشر شد، عارضه جانبی جدی گزارش نشد و دستکم چهار بیمار کاهش برخی علائم مانند لرزش را تجربه کردند. ReHeart نیز در ارائه نتایج به American Association for Thoracic Surgery نشانههایی از بهبود فعالیت بدنی در برخی بیماران نشان داد.
فناوری بهکاررفته در این درمانها بر پایه کشف سلولهای بنیادی پرتوان القایی (iPS) است؛ روشی که نخستینبار در سال ۲۰۰۶ توسط Shinya Yamanaka و همکارش Kazutoshi Takahashi در Kyoto University معرفی شد و برای یاماناکا جایزه نوبل ۲۰۱۲ را به همراه داشت.
در درمان پارکینسون، سلولهای خونی داوطلبان به iPS تبدیل شده و سپس به سلولهای پیشساز تولیدکننده دوپامین تمایز مییابند؛ این سلولها از طریق جراحی به مغز بیماران پیوند زده میشوند. در درمان قلبی ReHeart نیز سلولهای iPS به سلولهای عضله قلبی تبدیل و بهصورت وصلههایی حاوی تا ۱۰۰ میلیون سلول روی قلب بیماران پیوند میشوند.
مجوز مشروط؛ مدل خاص ژاپن
بر اساس قوانین ژاپن، داروهای بازساختی پس از گذراندن کارآزماییهای اکتشافی میتوانند «تأییدیه مشروط و محدود به زمان» دریافت کنند. هیئتی تخصصی در وزارت بهداشت ژاپن این دو دارو را برای چنین مجوزی توصیه کرده و انتظار میرود این مجوز از ماه مارس صادر شود.
در صورت صدور مجوز، شرکتها میتوانند این محصولات را به مدت هفت سال به تعداد محدودی از بیماران عرضه کنند و همزمان دادههای ایمنی و اثربخشی را جمعآوری و پایش کنند. قیمت این درمانها نیز با مشارکت شرکتها، بیمهگران و ارائهدهندگان خدمات سلامت تعیین خواهد شد.
